Aurelius

431

подписчик

21

подписка

Верую в трансгуманизм. R&D, IT, Biotech, Telecommunications

Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией

Aurelius
Aurelius

8 ноября 2021

$AXSM Самое важное из отчёта - нет CRL. FDA проинформировало о двух недостатках связанных с разделами «Химия, производство и контроль» (CMC). Компания считает, что эти недостатки можно устранить до целевой даты одобрения. A AXS-05 стал ещё на шаг ближе к успеху.
21
22
Aurelius
Aurelius

7 июня 2021

Хоть я в это и не верил, и до сих пор считаю, что эффективность адакумумаба доказана не была, но спасибо СПб бирже, два раза за год по одной и той же схеме. $BIIB
7
8
Aurelius
Aurelius

7 июня 2021

$BLUE Как и ожидалось FDA сняли ограничения на дальнейшие исследования для генетической терапии серповидноклеточной анемии и талассемии. Для компании это фактически эквивалентно спасению генетического направления ( вектор не виноват). А вот сколько инвесторы будут ждать возвращения котировок на прежние уровни большой вопрос.
37
38
Aurelius
Aurelius

4 июня 2021

Ну что, дамы и господа, кто решился подбросить монетку с $BIIB ещё раз? Событие важности своей не потеряло.
9
10
Aurelius
Aurelius

18 мая 2021

$HRTX : анальгетики, опиоиды и площадь графика боли Наука говорит, что наиболее сильные болевые ощущения при наиболее распространенных ортопедических операция пациент может испытывать в течение первых 72 часов. Бороться с этим можно комбинацией методов местной анестезии и различных анальгетиков. Плюс использование опиоидых обезболивающих в случае необходимости. Все это не самый удачный баланс эффективности и безопасности. Развитие методов местной анестезии с хорошим профилем безопасности и высокой эффективностью значительно облегчает жизнь и пациентам, и врачам. И здесь на сцену выходит ZYNRELEF. Вполне удачная комбинация нестероидного противовоспалительного средства (мелоксикам) и местного анестетика (бупивакаин). Все это упаковано с помощью фирменной технологии медленного высвобождения, которая, как утверждает компания, позволяет пациенту безболезненно провести время после операции. Выход к заявленной конечной точке - средней площади под кривой интенсивности боли ( офигенно актуальное название) на критически важном промежутке времени был достигнут. Относительно профиля безопасности все вполне в рамках разумного. С учётом добавления мелоксикама появилась "черная рамка" на коробке с препаратом, опасения инвесторов понятны, но время покажет. https://www.prnewswire.com/news-releases/heron-therapeutics-announces-us-fda-approval-of-zynrelef-htx-011-for-the-management-of-postoperative-pain-for-up-to-72-hours-301290467.html Что по перспективам. Наверное, самые близкии аналоги Exparel и Posimir. Оба препарата это тот же бупивакаин с медленным высвобождением, но технологии пролонгации отличаются как и время действия. Плюс отличия в показаниях к применению. На второй фазе ещё топчется ATX-101, который показывает какие-то фантастические результаты ( купирование боли продолжается несколько недель), но это скорее возможный конкурент. https://www.allaytx.com/pipeline/ Что по деньгам? Сравниваем с продажами Exparel: за 2020 год - около 400 миллионов долларов. http://www.globenewswire.com/en/news-release/2021/01/07/2154823/0/en/Pacira-Reports-Record-Revenue-for-2020-of-429-6-Million.html С учётом схожего профиля безопасности, более низкой цены, лучшей эффективности и продолжающимся исследованиям по расширению спектра показаний перспективы Zynrelef выглядят очень привлекательно. Предельно тезисно для заметок. Всем удачи.
Card image 1
Card image 2
16
17
Aurelius
Aurelius

9 мая 2021

Регулярность моей писанины оставляет желать лучшего, но как есть. Опять немного про $BLUE Пока медицинские вестники заполняются новостями о большом успехе $BLUE в связи с одобрением первой CAR-T-клеточной терапии от множественной миеломы, компания выпустила несколько новостей. Все, что будет ниже, это компиляция отчёта, новостей для инвесторов, информации с LinkedIn и пары научных обзоров. Активные продажи Abecma начнутся в этом квартале. К середине года обещают снять ограничение на маркетинг и дальнейшие исследования группы препаратов, приостановленных из-за опасностей относительно безопасности вектора. Неожиданно, компания получила поддержку от фонда семьи Гейтсов. Фонд выделил деньги нескольким компаниям для повышения доступности генетической терапии. Первая цель фонда - серповидноклеточная анемия. Похожий договор был заключен, например, с Novartis. Суммы не такие уж и огромные - около 100 миллионов долларов. Из возможных триггеров к росту - решении FDA относительно вирусного вектора. При положительном исходе - две заявки в FDA. Судя по активному набору менеджеров по продвижению и продажам, компания верит в вывод этих препаратов на рынок в этом году или начале следующего. Относительно разделения. Генетическое направление так и останется - bluebird bio, отделившиеся онкологическое направление будет называться - 2seventy bio. Пробежался по ключевым ролям в разделенных компаниях - более матёрые бизнес лидеры укатили в онкологию, а вот научная часть выглядит суровее у генетиков. Кстати, один из новых членов команды перекатился из $ATRA Ну и, наконец, про деньги. Денежный запас 1,09 млрд долларов. С начала года потратили порядка 200 миллионов. Выглядит не так, чтобы чувствовать себя надёжно. Деньги от фонда это не так существенно, выручку от Abecma придется делить с $BMY , а возобновление продаж Zynteglo произойдет в лучшем случае к концу года ( скорее стоит уже ждать одобрения в USA). Если коротко, то это главные опасения. Как-то так, всем удачи.
Card image 1
Card image 2
Card image 3
35
36
Aurelius
Aurelius

30 апреля 2021

Немного разочарования. Кажется, эффективность elezanumab от $ABBV , который исследуется как средство регенерации при различных повреждениях центральной нервной системы: травма спинного мозга, инсульт, повреждения мозга связанные с Multiple sclerosis, под большим вопросом. Информация пока только от пациентов с MS, которых предупредили, что исследования сворачиваются и набора для третьей фазы не будет: https://msguide.blog/2021/04/18/mswhile-part-2-vaccines-elezanumab-trial-and-a-ms-performance/ Клинические специалисты утверждают, что препарат не достиг ни одной конечной точки. Информации о результатах исследования по другим показаниям даже на уровне слухов пока не нашел. Вероятно, что эффективность при травме спинного мозга будет иной. Официальной информации тоже пока нет. Если сворачивание третьей фазы подтвердиться, то это будет печальная новость. Причем как для пациентов, которые возлагали большие надежды на первый метод эффективной регенерации повреждений головного и спинного мозга, так и для компании, которая теряет потенциальный блокбастер и второй раз проваливает выход на рынок тяжёлых заболеваний ЦНС. Предыдущий пост на эту тему: https://www.tinkoff.ru/invest/social/profile/Aurelius/3a88657a-3691-4d46-a5c2-cabb72c79102?utm_source=share В очередной раз убеждаюсь, что все, что связано с мозгом так и останется безумно трудной задачей. Ну и ждём официальной информации.
9
10
Aurelius
Aurelius

28 марта 2021

Так давайте как и обещал финально о $BLUE . FDA одобрило ide-cel ( торговое название Abecma) для взрослых пациентов с множественной миелономой. Важное замечание: препарат может быть назначен только в случае провала не менее трёх курсов другой терапии. Почему это важно? Multiple myeloma имеет очень высокий риск рецидивом и эффективность терапии с каждым новым рецидивом значительно падает. Фактически, пациенты принимающие участие в клинических испытаниях не имели эффективных альтернатив терапии. Сравниваем цифры. Ответ на терапию был достигнут у 72% пациентов, и полный ответ у 28%. Для сравнения, при попытке использовать повторно самую продвинутую из существующих типов терапии удавалось достичь частичного ответа только у 20% пациентов, и продолжительность ремиссии не превышала нескольких месяцев. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29188449/ https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30858549/ Теперь о неприятном. С тяжёлыми побочными эффектами столкнулись 67% пациентов, в том числе в 6% случаев это привело к смерти пациентов. Именно эти данные, представленные компанией на одной из конференций несколько месяцев назад, привели к небольшому обвалу котировок. Инвесторы были скорее настроены на провал одобрения препарата ( мало данных, требуется более детально изучить профиль безопасности препарата). Однако, многие клинические специалисты говорили, что профиль риск/польза вполне благоприятный для текущего уровня альтернативной терапии и летальности самого заболевания. FDA с этими доводами согласились. https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fimmu.2018.01821/full Так теперь относительно финансовых условий. $BLUE и $BMY будут делить прибыль от реализации препарата на территории США в равных долях. Плюс $BMY выкупит свои обязательства по выплате роялти $BLUE от продаж за пределами США. Продвижением, понятно, будет заниматься $BMY https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-announces-amended-bcma-car-t-collaboration
19
20
Aurelius
Aurelius

27 марта 2021

Давайте немного про $ATRA , а именно о науке стоящей за ATA188. Хотя здесь я захожу в болото, где безраздельно доминирует один всем известный гусь ( @kryak привет), но тема интересная. Да и на фоне затяжного пике биотехов, может это хоть немного отвлечёт. В начале двухтысячных профессор Michael Pender, активно погруженный в исследования multiple sclerosis (MS), выдвинул гипотезу о ключевой роли вируса Эпштейна-Барра в развитии MS. Он даже провел несколько экспериментов, включая испытания на небольшой группе пациентов. Но результаты получились смешанные, денег на дальнейшие исследования не было и тема как-то затерялась. Pender продолжал отстаивать свою идею, но особым интересом его изыскания не пользовались. Однако, сама гипотеза получила его имя "Pender hypothesis". Спустя почти 15 лет Roche выясняет, что терапия направленная на B лимфоциты удивительно эффективна при лечении MS. И тут началось...  На рынок выходят Ocrevus, который за 19 год принёс Roche почти 4 миллиарда, похожим препаратом обзавелся Novartis $NVS Интерес к тому, что же движет заболеванием возобновился с новой силой. Современные исследования показывают, что  заражение  вирусом Эпштейна-Барра является поголовным среди пациентов  с MS. И последний пазл головоломки - литическая форма вируса заражает именно B клетки, против которых и направлен столь эффективный Ocrevus. И здесь на сцену выходит ATA188, несколько лет исследований, подтверждение наличие следов вируса в мозге, и как итог завершение первой фазы клинических испытаний. Причем удалось не просто замедлить прогрессирование заболевания, но ещё и в когорте самой высокой дозы повернуть  его вспять. Фантастика!  50% пациентов отметились улучшением балла EDSS на 1 балл. Это приблизительно эквивалентно отказу от трости при  ходьбе, если пациент ей пользовался. Однако, исследование имеет существенное ограничение - очень маленькая выборка.  Но если фаза два будет успешной, то масштаб прорыва просто трудно переоценить. Колличество пациентов - более 5 миллионов сейчас и растет на 3% каждый год. А теперь открываем результаты исследований и смотрим состав авторов -  и там мы видим профессора  Pender, который привлечен Atara как вешний эксперт.  Так что это не просто история о вере в компанию, но история о вере.человека в свою идею.  А ну и всех кто дождался поздравляю с одобрением $BLUE
Card image 1
Card image 2
47
48
Aurelius
Aurelius

15 марта 2021

Знаю, что я обещал не писать больше про $BLUE , но пока не отпускает, ну и в истории есть немного интересной общей информации. Вернёмся в 2019. После небольшой войны с акционерами Bristol Myers Squibb $BMY покупает Celgene по цене одна акция BMY + 50$ + 9$ в форме CVR. Вот о последнем поподробнее. CVR - Contingent value rights. Акционеры Celgene получат премию в размере 9$ на акцию при одобрении FDA следующих препаратов, права на которые принадлежали Celgene, не позднее указанных дат: 1) Ozanimod (by Dec. 31, 2020)  👍 2) Liso-cel (JCAR017) (by Dec. 31, 2020) 👎 3) bb2121 (by March 31, 2021) ❔ Провал случился уже на пункте 2. Препарат был одобрен, но с задержкой в 1 месяц и 5 дней. К этому моменту $BMY уже успели выпустить пресс-релиз с коротким содержание "мы очень старались, но платить вам не будем". Акционеры Celgene готовятся к судам, и шансы вытрясти с компании деньги есть. Прецедент был -  история с Genzyme и $SNY , тогда держателям CVR удалось вытрясти около 5% от начальной суммы CVR. А при чем здесь $BLUE спросите вы? Последний препарат в этом списке это ожидаемый ide-cell от $BLUE , который начали разрабатывать совместно с Celgene. Осталась ли риски с попыткой завалить сроки, чтобы получить более прочную позицию в суде или снизить сумму выплат?  Кажется, что большего смысла, после провала сроков по Liso-cel, в этом нет, но может я и не прав. Если есть какие-то мысли - пишите. Всем, традиционно, удачи.
18
19
Aurelius
Aurelius

15 марта 2021

Фильм "Lorenzo's Oil" посвященный борьбе родителей мальчика с адренолейкодистрофией за его жизнь был снят в 1992. По сюжету они находят средство для его лечения. В реальной жизни для этого потребовалось еще почти 30 лет. Можно поздравить $BLUE с успехом. Если внимательно прочитать результаты, то всего один пациент из 32 не ответил на терапию, а у 23 не наблюдалось никаких неврологических отклонений. И на этом хватит, наверное, писанины по $BLUE с моей стороны до конца истории с CAR-T. Ещё из любопытного FDA открыло Expanded Access Program для elezanumab ( травма спинного мозга, инсульт, MS) от $ABBV , но компания пока не делиться даже предварительными результатами 2 фазы. Почему-то хочется ждать от этой молекулы революции, но, вероятно, это мои когнитивные искажения.
16
17
Aurelius
Aurelius

10 марта 2021

Так, новость обсудили. Давайте немного детальнее поговорим о том, что же дальше и что поменялось в судьбе голубой птицы $BLUE После сегодняшнего кола с инвесторами у нас в руках презентация на пару слайдов: https://investor.bluebirdbio.com/static-files/275e6b0e-0990-407d-8fa4-645850cf0f37 Новость уже набила оскомину, поэтому повторять информацию не буду. Единственное, что хочется отметить: такого рода проблемы для генетической терапии на основе вирусных векторов это почти неустранимый риск. При любом подобном случае вам придется доказывать, что ваш вектор не виноват. Так же в презентации нам напомнили о разделении компании:  "Planned  company split on track". Следующий важный этап - долгожданное одобрение Ide-cel, разрабатываемой в партнёрстве с $BMY (по наследству от Celgene). Напомню, что прошлогодний перенос одобрения сильно ударил по стоимости компании. Новой информации пока нет, ждём. Много возможных катализаторов и по генетическому направлению, но здесь тоже пока тихо, что с учётом проблем с вектором понятно. Коротко катализаторы на этот год на картинке, взял из последнего отчёта. Интересно, что они уже разбиты на две отдельных компании. А ну и теперь в нашей лодке ещё и @kryak , так что может станет веселее.
Card image 1
11
12
Aurelius
Aurelius

10 марта 2021

Долгожданная новость о $BLUE пришла. Я думаю, что детали вы уже почитали, так как оперативностью я не отличаюсь. Опишу коротко научную сторону вопроса. После проведенных исследований идентифицировали ген, которого коснулся вектор, - VAMP4 (vesicle-associated membrane protein). Подтверждения его связи с какими-либо типами рака отсутствуют. У пациента обнаружены хромосомные аберрации и мутации генов RUNX1 и PTPN11, которые имеют сильную корреляцию с риском развития лейкоза. Все косвенные данные говорят, что вектор не виноват. Компания ведёт переговоры с FDA. Котировки полетели вверх, до конца марта рассмотрение ide-cell - CAR-T терапии для multiple myeloma. У многих эта история сразу вызывала подозрение ( @Slav привет), но с научной точки зрения все чисто. Наблюдение, гипотеза, проверка, новая гипотеза) Лети, дорогая, лети.
Card image 1
31
32
Aurelius
Aurelius

19 февраля 2021

Слезы по $BLUE и немного общих слов про риски. Опасения относительно возможного повышения рисков онкологии при использовании генетической терапии существуют столько же сколько и сама эта терапия. Мотив простой - вирусные векторы, используемые для доставки, могут встраиваться в геном пациента и вызывать неконтролируемые мутации, что повышает риск онкологии. Это увидели и на людях, когда случился масштабный провал терапии врождённого иммунодефицита в 90х. Тогда во всем обвинили неудачный выбор вектора. В теории, лентивирусы, которые использует $BLUE , гораздо более безопасны и технология у них более совершенна. Однако, есть пару статей о риске онкологии даже для этого вирусного вектора (правда у обезьяны) https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31023523/ Сейчас главный вопрос для компании - куда вирусный вектор встроился в геноме пациента. Если это место слабо связано с основными генетическими триггерами лейкоза, то вины вектора здесь нет https://www.biopharmadive.com/news/bluebird-pause-gene-therapy-study-leukemia-myelodysplastic/595112/ Как сообщают представители компании, их специалистам потребуется несколько недель, чтобы дать точный ответ. Как-то так. Всем удачи.
65
66
Aurelius
Aurelius

16 февраля 2021

$BLUE полетел в ад на новостях о возникновении острого миелоидного лейкоза у одного из пациентов, проходивших генную терапию серповидно-клеточной анемии. Испытания приостановлены, на сегодня назначена конференция с инвесторами, торги на Питерской бирже остановлены. Так как подозрения пали на вирусный вектор, то маркетинг для другого препарата ZYNTEGLO тоже приостановлен ( использует тот же вектор) Явной связи, конечно, пока не видно, и решать в итоге FDA, плюс связать единичный случай с препаратом будет сложно. Однако, это может повлиять на требования FDA в виде увлечения выборки, требования дополнительных данных и тд. Риски растут, цена падает. Однако, не унываем. Может это очередная отличная авантюра для @Patrick_Star и хотя бы мемы в ветке появятся.
19
20